Una nueva terapia experimental de edición genética logró reducir hasta un 62% el colesterol LDL con una única infusión en un ensayo clínico inicial.
“El colesterol alto no presenta síntomas visibles, lo que lo convierte en un enemigo silencioso. Por eso, realizar controles periódicos es esencial para identificar y tratar el problema a tiempo”, advierte el Dr. Goldman.
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Web¿Te imaginás un tratamiento para el colesterol que pudiera administrarse una sola vez y mantener sus efectos durante meses, sin necesidad de tomar una pastilla todos los días? Esa es una de las posibilidades que busca explorar VERVE-102, una terapia genética experimental que acaba de presentar resultados clínicos iniciales.
La propuesta apunta a uno de los principales desafíos de los tratamientos para reducir el colesterol: mantenerlos de manera sostenida en el tiempo. El colesterol elevado no suele provocar síntomas evidentes y, por eso, algunas personas pueden abandonar el tratamiento al no percibir cambios inmediatos.
VERVE-102 intenta cambiar ese esquema. En lugar de actuar de manera temporal sobre una proteína relacionada con el colesterol, la terapia utiliza una técnica de edición genética de bases para modificar el gen que produce la proteína PCSK9 en las células del hígado.
Los primeros resultados, publicados en The New England Journal of Medicine, muestran que una única infusión produjo reducciones dependientes de la dosis en los niveles de PCSK9 y de colesterol LDL. En la dosis más alta estudiada, la reducción media del LDL llegó al 62%, mientras que el seguimiento mostró que el efecto se mantenía durante al menos un año en 15 de los participantes.
Sin embargo, se trata todavía de una terapia en investigación y los resultados corresponden a una etapa temprana de desarrollo. Todavía se necesitan estudios más grandes y prolongados para determinar su seguridad, eficacia y duración real del efecto.
VERVE-102 es una terapia experimental diseñada para reducir de manera duradera el colesterol LDL, conocido habitualmente como "colesterol malo".
El tratamiento está dirigido a la proteína PCSK9, que participa en la regulación de la cantidad de colesterol LDL que permanece en la sangre. La idea de los investigadores es reducir la producción de esta proteína mediante una modificación genética en las células del hígado.
La estrategia se inspira en un fenómeno observado en algunas personas que nacen con determinadas variantes genéticas que reducen la actividad de PCSK9. Estas personas suelen presentar niveles más bajos de LDL y un menor riesgo cardiovascular a lo largo de su vida.
VERVE-102 busca reproducir parte de ese efecto mediante una modificación genética realizada directamente en el organismo.
La particularidad de VERVE-102 está en que no se limita a bloquear temporalmente una proteína. Su objetivo es modificar una secuencia concreta del ADN en las células del hígado para reducir de forma duradera la actividad del gen PCSK9.
Para lograrlo, el tratamiento utiliza una combinación de ARN mensajero y una molécula de ARN guía. Ambos componentes son transportados hasta el hígado dentro de unas estructuras microscópicas denominadas nanopartículas lipídicas.
Una vez que llegan a las células hepáticas, el ARN mensajero permite producir la herramienta de edición y el ARN guía la dirige hacia el lugar específico del gen PCSK9 que se pretende modificar.
La tecnología utilizada se denomina edición de bases.
A diferencia de otras técnicas de edición genética que pueden realizar cortes en el ADN, la edición de bases está diseñada para modificar una letra específica del código genético sin cortar las dos cadenas de ADN.
Una forma sencilla de entenderlo es imaginar el ADN como un texto enorme compuesto por millones de caracteres. La herramienta busca una posición determinada y cambia una letra por otra.
