La edición genética cumple una década: promesas y dilemas éticos

Metáfora. A Crispr/CAS9 se la conoce como las tijeras moleculares.
Metáfora. A Crispr/CAS9 se la conoce como las tijeras moleculares.

El 28 de junio de 2012, Jennifer Doudna publicaba el trabajo más famoso sobre la técnica Crispr. Desde bebés editados y mamuts revividos, hasta cultivos más nutritivos y curas para enfermedades hereditarias.

Lulu” y “Nana” ya deberían tener 3 años y medio. Pero no se sabe mucho más de ellas. Las gemelas nacieron en noviembre de 2018. Cuando eran embriones diminutos, el científico He Jiankui editó sus genomas para que no pudieran infectarse con el virus de inmunodeficiencia humana (VIH).

El investigador pasó tres años en la cárcel por violar las regulaciones médicas. Fue liberado en abril de este año.

He utilizó la herramienta conocida como Crispr para realizar esta edición genética. Este 28 de junio fue el décimo aniversario del que quizá sea el mayor avance en la biología de este siglo. Desde ese momento, las promesas de curas de enfermedades, kits de diagnóstico más baratos y cultivos más nutritivos y resistentes al cambio climático no han parado de anunciarse.

Jennifer Doudna es la madre de Crispr, siglas en inglés para “repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas”. En 2020 recibió el Premio Nobel de Química junto a Emmanuelle Charpentier.

Pioneras. Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier (AP).
Pioneras. Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier (AP).

Desde el mismo momento en que publicaron ese trabajo, sabían que se iba a iniciar una carrera entre la ciencia y la ética. He Jiankui cruzó los límites y fue castigado. Pero el futuro del Crispr nos tiene guardadas varias sorpresas más. Por ejemplo, la posibilidad de revivir al mamut o a otras especies ya extintas.

Sin embargo, hay aplicaciones más terrenales que podrían llegar a las góndolas en poco tiempo. Por ejemplo, tomates y otros productos que tengan mejores concentraciones de vitaminas y otros nutrientes, o cultivos que resistan sequías o alguna plaga.

En el área médica, Crispr promete ser la llave para curar muchas enfermedades hereditarias que están asociadas a una o dos mutaciones, como es el caso de la fibrosis quística o problemas en la sangre. También se está investigando editar las células T del paciente para que puedan combatir el cáncer. Y hasta se piensa que podría ayudar a curar la adicción a la cocaína.

Un “robo” a la naturaleza

Crispr no es un invento 100% humano, sino que fue “robado” a las bacterias. Los microorganismos lo utilizan como un mecanismo para combatir las infecciones virales. Las investigadoras se dieron cuenta de que podían aplicar esta herramienta para cortar cualquier secuencia de ADN que quisieran y modificarla.

No eran las únicas que notaron esto. Había una carrera para llegar primero con este desarrollo. De hecho, la publicación de Doudna no fue la primera, sino un trabajo de Feng Zhang, del Instituto Broad (Universidad de Harvard y MIT).

En 2013 comenzó una disputa por la patente del hallazgo, que fue ganada por el Instituto Broad por sobre la Universidad de California, donde trabaja Doudna. Aunque la publicación de Doudna y Charpentier pasó sin pena ni gloria aquel 28 de junio de 2012, a la fecha ya fue citada en otros 15 mil artículos.

Siempre hay un argentino

Parece que siempre hay un argentino detrás de todo gran acontecimiento. Crispr no es la excepción. En 2008, Luciano Marraffini, científico rosarino que investigaba en Estados Unidos, publicó un trabajo en el que por primera vez se menciona a Crispr.

“Realicé dos contribuciones fundamentales. Junto a Erik Sontheimer, en 2008, descubrimos que el sistema Crispr degrada el ADN y no el ARN, como suponían las predicciones. Esto es importante, porque si Crispr degradara ARN no serviría para introducir mutaciones en células humanas”, explicaba en una entrevista a La Voz en 2017.

“La segunda contribución fue junto a Feng Zhang, con el cual fuimos uno de los dos primeros en demostrar que Crispr/Cas9 puede ser aplicada en células humanas para introducir mutaciones”, agregaba.

Crispr ahora es una herramienta que está en casi todos los laboratorios del mundo, porque se caracteriza por ser fácil de aplicar y de bajo costo. Una empresa argentina desarrolló un kit para diagnosticar Covid-19 gracias a esta técnica. Pero habrá que esperar varios años más para que sus beneficios lleguen a la góndola del supermercado, a la industria y a los pacientes.

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